La terapia genética podría ser prometedora para el Parkinson avanzado

Un estudio dice que las nuevas células productoras de dopamina ayudan a controlar la función motora

Por Steven Reinberg
Reportero de Healthday

JUEVES, 9 de enero de 2014 (HealthDay News) -- Un nuevo tratamiento, preliminar, en el que se aplica una terapia con tres genes, parece ser segura y efectiva a la hora de ayudar a controlar la función motora en los pacientes de Parkinson, según una nueva investigación.

La terapia, llamada ProSavin, funciona al reprogramar las células cerebrales que producen dopamina, la sustancia química esencial para el control del movimiento, indicaron los investigadores. La falta de dopamina provoca los temblores, la rigidez en los miembros y la pérdida de equilibrio que sufren los pacientes con la enfermedad neurodegenerativa.

"Hemos demostrado que podemos administrar los genes de forma segura dentro del cerebro de los pacientes y crear dopamina, el agente que falta en los pacientes de Parkinson", comentó el investigador Kyriacos Mitrophanous, jefe de investigación de Oxford BioMedica en Inglaterra, la compañía que desarrolló la terapia y que financió el estudio.

ProSavin también ayuda a suavizar los altibajos que a menudo produce el medicamento levodopa, el tratamiento estándar actual, indicó Mitrophanous.

El tratamiento usa un virus inofensivo para que lleve los tres genes productores de dopamina directamente a la zona del cerebro que controla el movimiento, explicó. Estos genes son capaces de convertir las células nerviosas no productoras de dopamina en células productoras de dopamina.

Aunque los resultados del estudio son prometedores, los investigadores sugieren que deberían "interpretarse con precaución", porque los beneficios observados están dentro del rango del "efecto placebo" observado en otros ensayos clínicos.

Con la esperanza de mejorar sus resultados, los investigadores han rediseñado la terapia desde entonces. "Tenemos una nueva versión que crea más dopamina en los pacientes, y esta nueva versión está siendo sometida a estudios de seguridad antes de que empecemos los ensayos con los pacientes", explicó.

Los expertos reaccionaron de manera positiva, aunque con precaución, a los hallazgos, que fueron publicados en línea el 10 de enero en la revista The Lancet. Aunque el tratamiento parece seguro, su potencial como reemplazo para la terapia actual todavía ha de demostrarse, indicaron.

"El estudio de ProSavin fue un paso positivo e importante para una posible terapia génica para el Parkinson", comentó el Dr. Michael Okun, director médico nacional de la National Parkinson Foundation. "Los resultados de este estudio preliminar revelaron un perfil de seguridad prometedor, y será interesante observar los beneficios a largo plazo y la comparación de ProSavin con otras terapias, como la estimulación cerebral profunda".

Mitrophanous cree que este nuevo tratamiento finalmente tendrá un mejor rendimiento que la estimulación cerebral profunda o la levodopa.

Con el tiempo, los pacientes necesitan dosis más elevadas de levodopa. El beneficio empieza a decaer entre los 5 y los 10 años después de empezar a tomar el medicamento, indicó.

Los pacientes pueden probar la estimulación cerebral profunda, en la que se ponen unos cables en el cerebro que están conectados a una batería, comentó Mitrophanous.

"Con nuestra aproximación, las células cerebrales son modificadas permanentemente para que creen su propia dopamina, de modo que no hay que confiar en un estimulación externa", comentó.

Los investigadores no afirman que esta nueva terapia sea una cura, porque las células cerebrales siguen muriendo. "Pero la esperanza es que diéramos a los pacientes cinco años adicionales antes de que la enfermedad progrese más", indicó Mitrophanous.

"Si imagina que gracias a la levodopa puede controlar bien los síntomas entre 5 y 10 años, tenemos la esperanza de alargar ese tiempo. Cinco años más, o quizá más, supondrían un beneficio real para esos pacientes", indicó Mitrophanous.

El Dr. Andrew Feigin, neurólogo en el Centro de Trastornos del Movimiento del Instituto de Neurociencias Cushing en Manhasset, Nueva York, comentó que el estudio aporta más evidencias de que la "terapia génica para el Parkinson puede realizarse de un modo seguro y con una buena tolerancia".

Pero los hallazgos no pueden considerarse concluyentes porque el ensayo no incluyó un placebo o un procedimiento falso, dijo.

Para el estudio, Mitrophanous y sus colaboradores probaron 3 dosis de ProSavin en 15 pacientes de Parkinson que ya no respondían bien a los otros tratamientos. Evaluaron la respuesta de los pacientes según una escala que mide el habla, los temblores, la rigidez, los movimientos de los dedos, la postura, la manera de andar y la lentitud del movimiento.

Todos los pacientes mostraron mejoras significativas en las puntuaciones motoras en las 12 horas siguientes al momento en que dejaron de tomar otros medicamentos, a los seis meses y al año de haberse sometido a una cirugía, descubrieron los investigadores.

"Parece que la dosis más alta de ProSavin proporcionó el nivel más alto de producción de dopamina", comentó Mitrophanous. Esto llevó a la mejora más importante en las puntuaciones motoras y a una menor necesidad de levodopa de forma consistente, indicó.

Los pacientes a los que se inyectó ProSavin presentaron efectos secundarios moderados. Los más habituales durante el periodo en que tomaban el medicamento fueron los movimientos involuntarios (disquinesia) y la fluctuación entre la movilidad y la inmovilidad, lo que se conoce como fenómenos on-off, que se producen cuando la levodopa desaparece.

El Parkinson afecta a unos 5 millones personas en el mundo.

Más información

Para más información sobre la enfermedad de Parkinson, visite la National Parkinson Foundation.


Artículo por HealthDay, traducido por HolaDoctor.com

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FUENTES: Kyriacos Mitrophanous, Ph.D., head of research, Oxford BioMedica, Oxford, England; Michael Okun, M.D., national medical director, National Parkinson Foundation; Andrew Feigin, M.D., neurologist, Movement Disorders Center, Cushing Neuroscience Institute, Manhasset N.Y.; Jan. 10, 2014, The Lancet, online

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